效果喜人!降甘油三酯创新药3期临床效果显著

效果喜人!降甘油三酯创新药3期临床效果显著

今天,AkceaTherapeutics与IonisPharmaceuticals传来喜讯。由这两家公司研制的新药volanesorsen在3期临床实验中达到了首要临床结尾,患者体内的甘油三酯水平得到了明显下降。

Volanesorsen是一种在研新药,旨在医治两种代谢疾病:FCS(familialchylomicronemiasyndrome,宗族性乳糜微粒血症综合征)与FPL(familialpartiallipodystrophy,宗族性部分脂肪营养不良)。FCS是一种稀有的遗传疾病,因为缺少一种叫做脂蛋白脂酶(lipoproteinlipase)的要害酶,患者无法有用铲除体内的甘油三酯。而体内飙升的甘油三酯水平,或许导致丧命的胰腺炎。现在,没有有一种疗法可以医治FCS。
FPL则是另一种遗传疾病。患者无法将脂肪储存在正常的部位,导致血液中甘油三酯水平升高,脂肪也易在肝脏或心脏等部位堆积,带来一系列代谢反常。FPL患者罹患急性胰腺炎的危险也会上升。此外,他们还会过早呈现心肌疾病、动脉粥样硬化、以及肝脏疾病。

▲Volanesorsen的作用机理(图片来历:DiagnosticandInterventionalCardiology)
如果说FCS和FPL的元凶巨恶在甘油三酯,那么今天在3期临床实验中获得超卓成果的volanesorsen便是有用针对它的良药。作为一种反义药物,它可以下降ApoC-III蛋白的生成。这个蛋白在调理血液甘油三酯水平的过程中扮演了中心的作用,并能影响代谢的其他方面。经过这个新颖的作用机制,volanesorsen有望能下降患者体内的甘油三酯水平。

▲Volanesorsen的专有安稳化学结构(图片来历:DRUGDISCOVERY&DEVELOPMENT)
本次名为COMPASS的随机、双盲、建立安慰剂对照的3期临床实验正是为了查验这一想象而进行的。在为期26周的实验中,研究人员评价了volanesorsen在113名甘油三酯水平严峻偏高的患者中的作用。在实验开端后的第13周,研究人员发现75名承受医治的患者,甘油三酯水平与基线比较均匀下降起伏为71.2%,而对照组的38名患者只下降了0.9%。这一明显的作用一向坚持到了26周实验完毕。该超卓成果抵达了该实验的首要临床结尾。
研究人员也对患者进行了细分,以了解volanesorsen对FCS患者的医治作用。对5名承受医治的FCS患者而言,他们的甘油三酯水平在13周后下降了73%,而对照组的2名患者甘油三酯水平则上升70%。至于对FPL患者的作用,则有待更多临床实验的数据。
“现在,高甘油三酯水平患者,尤其是FCS患者的医治计划是缺乏的,这让他们处于极高的发病与逝世危险中,”蒙特利尔大学(UniversitédeMontréal)医学部的DanielGaudet教授说道:“FCS患者除了体内的甘油三酯水平比正常值高上10-20倍外,现有下降甘油三酯的药物对他们还往往没有用果,这也给他们的医治带来了额定的应战。本次承受volanesorsen医治的FCS患者初次标明,这些患者有望下降甘油三酯水平,改进他们的健康。”

▲Akcea的首席医学官LouisODea博士(图片来历:Akcea官网)
“COMPASS实验的发现进一步稳固了咱们在2期临床实验中的发现。在不同的患者集体,包含FCS患者中,咱们证明了volanesorsen的作用与安全性,”Akcea的首席医学官LouisODea博士说:“现在还没有任何一款药物能像volanesorsen相同如此大起伏地下降甘油三酯水平。这些成果证明了靶向ApoC-III以下降甘油三酯水平的潜在价值。”
咱们祝福这款在3期临床中获得佳绩的新药可以提前上市,谋福更多患者。(生物谷Bioon.com)
参考资料:[1]AkceaTherapeutics,IonisPharma(IONS)Phase3COMPASSMetPrimaryEndpoint[2]Akcea官方网站[3]Inois官方网站

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