白血病新药获美国FDA突破性疗法认证,前进3期临床试验

白血病新药获美国FDA突破性疗法认证,前进3期临床试验

今日,坐落美国加州圣迭戈、专心于癌症新疗法临床开发的生物技术公司MEIPharma宣告,美国FDA颁发其在研新药pracinostat突破性疗法认证,用于与阿扎胞苷联合医治那些不适合大剂量化疗、75岁以上的晚年急性髓样白血病(AML)初诊患者。此外,美国FDA也赞同该公司所拟定的3期研讨计划。

▲本次取得突破性疗法认证的是MEI的主要产品
AML是成人急性白血病中最常见的类型,跟着人口老龄化其发病率估量将持续添加。据美国癌症协会估量,美国每年新增约2万多AML新病例,患者平均年龄67岁。近40多年来,针对AML的医治计划改变不大:一线医治主要以化疗为主,一起也运用去甲基化药物(阿扎胞苷或地西他滨)等低强度计划医治那些60岁以上不适合诱导性疗法的晚年AML患者。
MEIPharma公司的主导候选药物pracinostat结合阿扎胞苷运用,便显现出了针对晚年AML患者的杰出医治效果。Pracinostat是一种组蛋白去乙酰化酶(HDAC)的有用口服抑制剂。作为一类蛋白酶,HDAC对染色体的结构润饰和基因表达调控发挥着重要的效果,所以它被公认是一个不错的分子靶标。并且研讨标明,HDAC联合去甲基化药物或许会对AML原始细胞表观遗传学发生协同效果,使机体内抑癌基因的表达得以康复。

▲Pracinostat分子结构(图片来历:维基百科)
FDA颁发pracinostat突破性疗法认定是根据一项2期临床研讨的数据,在实验中,患者达到了19.1个月的中位总生存期和42%的完全缓解率(21/50)。一起,pracinostat和阿扎胞苷的组合耐受性杰出,没有预期之外的毒性。

▲MEIPharma的总裁兼首席执行官DanielP.Gold博士(图片来历:MEI官网)
MEIPharma的总裁兼首席执行官DanielP.Gold博士说道:“这个FDA颁发的突破性疗法标明不适宜承受高强度化疗的AML患者仍有火急的医疗需求;一起pracinostat有潜力满意这一需求。咱们的开始临床数据标明pracinostat可明显改进AML患者的日子质量。咱们已与FDA密切合作,专心于推动咱们3期研讨,把pracinostat快速高效地推向市场。”(生物谷Bioon.com)
参考资料:
[1]MEIPharma(MSHL)sPracinostatCalledaBreakthroughBytheFDA
[2]MEIPharmasPracinostatReceivesBreakthroughTherapyDesignationfromFDAforTreatmentinCombinationwithAzacitidineofPatientswithNewlyDiagnosedAcuteMyeloidLeukemiaUnfitforIntensiveChemotherapy
[3]DombretHetal.Internationalphase3studyofazacitidinevsconventionalcareregimensinolderpatientswithnewlydiagnosedAMLwith>30%blasts.Blood.2015May18.PreclinicalMetabolismandDispositionofSB939(Pracinostat),anOrallyActiveHistoneDeacetylaseInhibitor,andPredictionofHumanPharmacokinetics
[4]MEIPharma官方网站

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